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骨髓间充质干细胞治疗难治性克罗恩病肛瘘
文献来源:ECCOabstractDOP31
特别声明:本文属于医学专业文章，仅供医疗专业人员学术交流。不适合作为非专业人士疾病教育或科普用途。研究背景：多达30%的克罗恩病(CD)患者存在不同程度的瘘管，尽管生物制剂具有显著的抗炎效果，但CD瘘管的长期愈合仍然充满挑战。
最近的研究表明，局部注射脂肪组织来源干细胞疗法对于难治性CD肛瘘疗效较好，瘘管闭合率能达到50%且治疗后一年内没有脓肿。
但在常规临床实践中，干细胞疗法还尚未普遍应用。
除了脂肪组织来源干细胞之外，也在尝试实验室制备并分离的骨髓来源的间充质干细胞，用于难治性CD肛瘘的治疗。
需要评估骨髓间充质干细胞治疗CD肛瘘的可行性、安全性以及对患者生活质量的影响。
研究方法：
这是一项前瞻性观察性研究，纳入年10月至年10月医院就诊的难治性CD患者。
所有患存在肛瘘，挂线引流治疗至少6个月的。
经过局部骨髓间充质干细胞治疗后，在第0周、第12周和第48周进行疗效评估，包括患者报告、临床检查、CRP、粪钙卫蛋白、短期健康量表(SHS)和影像学(MRI)。
在干细胞治疗前和第48周，计算CD肛周疾病活动指数（PDAI）。
治疗有效定义为：所有瘘管外部开口闭合，影像学检查（MRI）肛周脓肿消失。
研究结果：
研究共纳入16名难治性CD肛瘘患者，中位年龄49岁、中位CD肛瘘患病时间8年。
接受局部干细胞治疗前，69%患者接受抗-TNF药物治疗。
接受干细胞局部注射一周，25%患者报告了不良事件，均属于轻度且很快得到解决（3例局部疼痛，1例轻度出血）。
疗效方面，在干细胞注射第12周和第48周，分别有63%（10名）和50%（8名）患者达到全部肛瘘外部开口闭合。
研究结束时，观察到患者肛周疾病活动(PDAI)显著降低，生活质量明显改善（SHS从10分下降到7.5）。
基于MAGNIFI-CD评分和VanAssche指数，肛周影像学(MRI)疾病活动在干细胞治疗前后没有明显变化。
结论：
局部注射骨髓间充质干细胞疗法，治疗难治性CD肛瘘似乎是安全有效的，1年瘘管闭合率为50%。
干细胞治疗可以显著改善患者的肛周疾病活动和生活质量，但未观察到肛周影像学显著变化。
（本文仅供个人学习）
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